Hoàng Xuân Phương
Trong các nguyên nhân dẫn đến tử vong thì chứng mất trí bại não – Alzheimer là căn bệnh duy nhất cho tới nay không có cách phòng ngừa, chữa trị và làm chậm tiến trình phát triển. Nhưng nay, Biogen – một công ty công nghệ sinh học của Thụy Sĩ đang tiến rất gần đến những khả năng đó.
Alzheimer, căn bệnh phổ biến
Chứng mất trí do thoái hóa não lần đầu tiên được xác định bởi bác sĩ người Đức Alois Alzheimer vào năm 1906 khi ông nhận ra các váng đạm (amyloid plaques) và tảo thần kinh (tau hay neurofibrillary tanggles) bám vào các sợi thần kinh, kết dính chúng lại, ngăn chận sự liên lạc giữa chúng với nhau và cuối cùng phá vỡ cấu trúc của não.
Alzheimer hiện đang trở thành chứng mất trí phổ biến nhất, với khoảng 40 triệu người mắc phải trên toàn cầu. Thời gian ủ bệnh rất dài, khoảng 15 năm trước khi xuất hiện hội chứng mất trí nhớ.
Ở Mỹ, số người mắc phải chứng mất trí nhớ do thoái hóa não đang ở mức 5,3 triệu. Năm 2014 đã ngốn đến 214 tỉ đô la Mỹ cho hai chương trình Medicare và Mediaid để chống lại căn bệnh này. Nếu cứ theo đà này thì đến năm 2050, mỗi năm Mỹ sẽ phải chi ra 1.100 tỉ đô la cho nhu cầu chăm sóc người mất trí bại não.
Ở hội thảo quốc về bệnh Alzheimer và Parkinson tổ chức ngày 20-3 tại Trung tâm Acropolis ở Nice (Pháp), Jeffrey Sevigny, Giám đốc phát triển lâm sàng của Công ty Biogen đã giới thiệu một loại thuốc do công ty này nghiên cứu có khả năng loại bỏ các váng đạm, đồng thời làm chậm tiến trình mất trí nhớ nơi bệnh nhân. Đây là lần đầu tiên một loại thuốc đáp ứng được những yêu cầu này.
Các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Cleveland (Mỹ) cho biết với 244 công thức dược phẩm chữa trị Alzheimer được đưa vào sử dụng lâm sàng, hiện chỉ có một công thức được Cơ quan Thuốc và Thực phẩm (FDA) chấp nhận, 14 công thức khác đang được theo dõi. Như vậy tỷ lệ thành công đối với việc chế tạo thuốc dành cho Alzheimer chỉ đạt 0,4% so với 17% thành công của các dược phẩm điều trị ung thư.
Thành công của thuốc đặc trị thế hệ mới
Hiện tại chỉ có năm loại thuốc Alzheimer được đưa ra thị trường, nhưng chúng không có khả năng chữa trị căn bệnh, chỉ có khả năng tác động lên tình trạng mất trí nhớ nhưng rồi cũng bị thu hồi. Trong khi đó, các thử nghiệm lâm sàng chữa trị Alzheimer từ các tập đoàn dược phẩm lớn như Eli Lilly, Roche và công trình phối hợp giữa Elan, Pfizer, Johnson & Johnson cũng chưa đem lại kết quả.
Trong khi đó Aducanumab, thuốc đặc trị Alzheimer của Biogen, ngay trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b trên 166 bệnh nhân đã tỏ ra hiệu nghiệm, với ghi nhận liều dùng càng mạnh thì kết quả càng cao. Tuy nhiên, nó cũng làm tăng nguy cơ sưng tấy vỏ não. Các chuyên gia đang xác định liều lượng nào sẽ là hợp lý cho bệnh nhân. Hiện thử nghiệm lâm sàng đã bước qua giai đoạn 3b, trước khi được cấp phép đưa vào sản xuất.
Eric Reiman, Giám đốc điều hành của Viện Nghiên cứu Alzheimer Banner cho rằng một khi kết quả lâm sàng được xác định, nó sẽ làm thay đổi phương cách mà các nhà khoa học đối phó với Alzheimer.
Giáo sư thần kinh học Brian Backai tại trường Y khoa Harvard, người đã đưa loại thuốc aducanumab này thử nghiệm trên chuột, cho biết đây là thành công y học lớn nhất cho đến nay đối với bệnh Alzheimer.
Cả Michael Ehlers, Giám đốc khoa học bộ phận thần kinh tại hãng dược phẩm đối thủ Pfizer cũng cho rằng những tài liệu mà Biogen vừa công bố thực sự là một đột phá.
Niềm hy vọng lớn
Công việc nghiên cứu aducanumab được bắt đầu từ năm 2010 khi George Scangos nhận chức giám đốc điều hành tại Biogen. Từ đó đến nay, giá trị cổ phiếu của hãng công nghệ sinh học này đã tăng đến 700%.
Vốn không phải là chuyên gia về Alzheimer, Scangos đã mang về cho Biogen cả một đội ngũ những nhà nghiên cứu giỏi như Even Sandrock, người hiện đang giữ chức giám đốc nghiên cứu và phát triển, hay nhà thần kinh học Ajay Verma, người đã tìm ra đúng phương pháp thử nghiệm lâm sàng cho loại bệnh nan y này.
Sandrock nhận ra rằng bốn loại kháng sinh chống đạm amyloid mà các hãng dược phẩm khác đã phát triển trước đó đều thất bại vì bị hóa giải khi đưa vào cơ thể. Vì vậy, Biogen buộc phải tìm ra loại kháng sinh thứ năm. Nhưng rồi kết quả lâm sàng vẫn thấp.
Đến lượt Verma nhận ra rằng phải tìm cách xác định bệnh nhân nào thực sự mắc chứng mất trí bại não so với các chứng mất trí khác và tìm hiểu xem quá trình phát triển căn bệnh trước khi hội chứng mất trí xuất hiện. Varma cho quét hình bộ não và nhận ra rằng những váng đạm và tảo thần kinh đã xuất hiện rất sớm, đến cả 15 năm, nơi những bệnh nhân mang chứng Alzheimer.
Chính việc đưa aducanumab vào giai đoạn sớm này đã tạo nên sự thành công cho Biogen. Phương pháp quét hình váng đạm trong não trở thành chìa khóa theo dõi tiến trình tác động của thuốc lên bệnh nhân và ngay trong giai đoạn lâm sàng sơ khởi người ta đã nhận được những kết quả rất tích cực, so sánh giữa người bệnh và đối chứng.
Ở giai đoạn lâm sàng cuối cùng này, Biogen cùng với các bệnh viện đối tác tìm cách xác định thời gian phát triển bệnh của bệnh nhân và xác định liều lượng cùng phác đồ thích hợp cho việc điều trị. Điều đáng ngạc nhiên là aducanumab không chỉ có tác dụng làm tan váng đạm và hủy diệt các tảo thần kinh, mà còn giúp cho bệnh nhân dần dần phục hồi trí nhớ.
Chính vì vậy Viện Nghiên cứu quốc gia về lão hóa (Mỹ) cũng tham gia đầu tư vào aducanumab bằng việc thử nghiệm cho những người già thường xuyên sử dụng loại thuốc này, cũng như hàng triệu người sử dụng thường xuyên statins để ngăn ngừa bệnh tim.
